تأیید روش درمان CRISPR برای کمک به افراد مبتلا به بتا-تالاسمی و بیماری کم‌خونی داسی‌شکل

وزارت بهداشت انگلستان هفته گذشته برای نخستین بار در جهان، درمانی را که از CRISPR (ابزار ویرایش ژن برنده جایزه نوبل که در سال 2012 ابداع شده است) استفاده می‌کند، تایید کردند. این درمان که برای کمک به افراد مبتلا به بتا-تالاسمی و بیماری کم‌خونی داسی‌شکل، که هر دو اختلالات خونی ارثی با نقص در پروتئین حمل‌کننده اکسیژن هموگلوبین هستند، توسعه داده شده است. در این روش از CRISPR برای حذف و در واقع اصلاح سلول‌های بنیادی از خون بیماران، استفاده می‌کند.در این درمان که توسط شرکت‌های Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics توسعه یافته، تقریباً تمام افراد مبتلا به بیماری داسی‌شکل، دیگر دچار بحران‌های دردناک ناشی از بیماری نشده و اکثر بیماران مبتلا به بتا-تالاسمی دیگر نیازی به انتقال خون ندارند. با توجه به هزینه 2 میلیون دلاری این درمان سوالاتی در مورد پوشش بیمه‌ای آن نیز ایجاد شده است. انتظار می‌رود FDA نیز این درمان برای بیماری داسی‌شکل را تا 8 دسامبر و برای بتا تالاسمی تا 30 مارس 2024 تایید کنند.
منبع: نشریه ساینس 24 نوامبر 2023

بنیاد امور بیماری های خاص

@cffsd